Cura per l’anemia falciforme dalle staminali

anemia falciforme cellule staminali
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I ricercatori del Whitehead Institute for Biomedical Research (Cambridge) e della Kyoto University (Giappone) hanno messo a punto un metodo innovativo per riprogrammare cellule adulte in cellule staminali embrionali, curando con successo l’anemia falciforme nel modello animale.

I topi sono stati trattati con le cosiddette IPS (acronimo di induced pluripotent stem, cellule staminali pluripotenti indotte) provenienti dalle cute degli stessi topi malati e modificate con una tecnica che impiega retrovirus per inserire dei geni (Oct4, Sox2, Lif4 e c-Myc) nel DNA della cellula.

I geni inseriti però, oltre a essere conosciuti per riportare o indurre le cellule adulte in uno stato embrionale, hanno anche delle controindicazioni: il gene c-Myc in particolare è anche alla base di diverse formazioni tumorali, per questo motivo viene rimosso con una manipolazione genetica dalle IPS ottenute.

Il passo successivo, condotto dai ricercatori, è stato quello di seguire un protocollo -già affermato- per differenziare le cellule staminali embrionali in precursori sani delle cellule del midollo osseo che possono essere trapiantate nei riceventi, in questo caso topi, per produrre globuli rossi perfettamente normali non affetti da anemia falciforme.

Il sangue dei topi affetti da anemia è stato poi esaminato con i normali test usati negli uomini, dimostrando marker e globuli rossi normali come nei topi sani.
Questa scoperta, oltre a porre un rimedio a una patologia molto grave, spiana definitivamente la strada verso le cellule staminali embrionali indotte che non comportano l’eliminazione dell’embrione e quindi non presentano problemi etici.

anemia falciforme drepanocitica

L’anemia drepanocitica, o comunemente chiamata falciforme a causa della forma che assumano i globuli rossi, è una malattia genetica dovuta alla sostituzione di un solo amminoacido (adenosina con una timina) che come conseguenza porta alla formazione di globuli con difetti nell’emoglobina. L’emoglobina patologica cristallizza, comportando una perdita totale delle proprietà chimico-fisiche dei globuli rossi che assumono la ben nota forma a falce.

[illustrazione Tom Di Cesare]

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7 Risposte a “Cura per l’anemia falciforme dalle staminali”

  1. MedMax scrive:

    Pazzesco.. chissà se funzionerà altrettanto bene negli uomini..

  2. Sara80 scrive:

    ma e’ gia’ disponibile o fra quanto lo sara’? grazie

  3. Federico scrive:

    Purtroppo no, dopo i test su modello animale occorre fare molti altri test per verificare l’efficacia e la sicurezza della cura.

    Prova a leggere qui.

  4. Sara80 scrive:

    ah…….. in pratica se tutto fila liscio almeno altri 5 anni perche’ qualcuno possa beneficiarne

    ciao grazie

  5. Dada scrive:

    ma può essere che con le cellule staminali si cura tutto?

  6. Federico scrive:

    Probabilmente sì, basta solo capire come.
    Le cellule staminali embrionali sono quelle da cui inizia lo sviluppo del feto e quindi sono in grado di produrre tutti i tessuti che ci compongono.

    Qui trovi tutto a riguardo delle cellule staminali

    Ciao

  7. giada scrive:

    tra quanto tempo si potra beneficiare di questa scoperta?

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